희귀의약품 허가…국내 4번째 줄기세포치료제

(서울=연합뉴스) 고미혜 기자

식품의약품안전처는 근위축성측삭경화증(루게릭병)의 진행 속도를 늦추는 줄기세포치료제 '뉴로나타-알주'를 희귀의약품으로 허가했다고 30일 밝혔다.

줄기세포치료제로서는 국내에서 네 번째로 허가된 의약품으로, 기존 루게릭병 치료제인 리루졸과 병용 투여하는 요건으로 허가됐다.

루게릭병은 뇌·척수의 운동신경세포가 순차적으로 사멸해 사지근육의 근력이 약해지다가 결국 호흡근 마비로 사망에 이르게 하는 희귀질환으로, 우리나라에 2천500여 명의 환자가 있다.

바이오업체 코아스템이 개발한 뉴로나타 알주는 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 4주간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여하는 의약품이다.

2010년부터 3년간 수행된 치료적 탐색임상(2상)에서 기존 치료제인 리루졸과 뉴로나타-알주를 함께 투여할 때 리루졸 단독 투여시보다 질환 진행 속도를 늦추는 것이 확인됐다.

식약처는 "루게릭처럼 환자 수가 극히 적은 희귀질환 대상 의약품의 경우 치료적 확증 임상시험 결과를 추후 제출하는 조건으로, 치료적 탐색임상의 결과를 바탕으로 허가가 가능하다"고 설명했다.

이에 따라 코아스템은 앞으로 7년간 뉴로나타-알주를 투여한 모든 환자를 대상으로 안전성과 유효성을 추적 관찰해 결과를 식약처에 보고해야 한다. 또 의료기관은 뉴로나타-알주를 사용하기 앞서 반드시 교육을 거쳐야 하고, 환자에게 충분히 설명한 후 동의를 받아야 한다.

이번 뉴로나타-알주의 허가로 국내에서 허가받은 줄기세포치료제는 파미셀[005690]의 '하티셀그램-AMI', 메디포스트[078160]의 '카티스템', 안트로젠의 '큐피스템'에 이어 모두 4개로 늘어났다.

다른 나라를 포함하면 2012년 허가를 받은 캐나다의 '프로키말'까지 모두 5종이다.

지금까지 국내에서는 8개 업체가 총 41건의 줄기세포치료제 임상시험 승인을 받아 현재 22건이 진행 중이다.

<표> 국내 줄기세포치료제 품목허가 현황

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