식약처, '세포치료제 조건부 허가 신청 가이드라인' 제정 행정예고

 앞으로 세포치료제 조건부 허가대상이 확대 추진된다.
 

 27일 식품의약품안전처에 따르면 세포치료제 개발을 지원하고 심사 투명성을 높이기 위해 식품의약품안전평가원은 관련 가이드라인을 펴내기로 하고, 이 같은 내용을 담은 '세포치료제 조건부 허가 신청 가이드라인(이하 가이드라인)' 제정안을 오는 7월 18일까지 행정예고했다.

 이러한 세포치료제의 '조건부 허가대상' 확대를 뼈대로 하는 가이드라인 제정안 마련은 7월 1일부터 개정 시행되는 '생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정(이하 허가·심사 규정)'을 감안한 조치로 풀이된다.

 허가·심사규정(제24조4항)은 '생명을 위협하거나 중증의 비가역적 질환에 사용하는 세포치료제로서 치료적 탐색 임상시험의 형태와 목적이 치료적 확증 임상시험과 유사한 경우에는 치료적 확증 임상시험자료를 제출하는 것을 조건으로 치료적 탐색 임상시험 자료를 치료적 확증 임상시험 자료로 갈음할 수 있도록' 하고 있다.
 

 가이드라인 제정안은 우선 식약처는 의약품 중 항암제와 희귀의약품 및 세포치료제 중 자가연골세포치료제, 자가피부세포치료제를 대상으로 이미 조건부 허가 제도를 운영하고 있으며, 이는 탐색적 임상시험 자료로 우선 허가하고 '시판 후 치료적 확증 임상시험' 자료를 제출토록 허가조건을 부여하는 데 주목적을 두고 있다.

 특히, 세포치료제 조건부 허가가 확대되는 대상 품목은 자가·동종·이종, 체세포·줄기세포의 구분 없이 허가되는 모든 세포치료제이고, 조직공학 기술이 도입된 '지지체를 포함한 세포치료제'도 함께 포함된다.
 

 조건부 허가 확대에 따라 허가를 신청할 수 있는 세포치료제의 대상 질환은 급성 간부전과 같은 '생명을 위협하는 질환' 또는 치매, 파킨슨병과 같은 '중증의 비가역 질환'으로 정했다. 이러한 질환들은 이미 조건부 허가가 적용되고 있는 항암제나 희귀의약품보다 좀 더 넓은 범위에서 중증이거나 기존 치료제의 혜택을 볼 수 없는 환자에 치료기회를 제공하는 측면이 있다.
 

 허가요건으로 조건부 허가 대상인 세포치료제는 해당 질환에서 치료적 탐색(2상) 임상시험 결과를 바탕으로 조건부 허가를 신청할 수 있도록 했다. 즉, 2상 임상시험까지의 결과로 안전성이 확인되고 아울러 유효성에 대한 탐색적인 결과를 제시할 수 있어야 한다.
 

 대상 질환에서 치료 효과를 탐색하기 위한 2상 임상시험의 형태는 대조군을 둔 비교임상시험을 기본으로 한다. 다만 환자처치 시 시술이 동반됨으로 인해 대조군을 두는 것이 윤리적으로 불가능한 사례 등 과학적으로 타당한 경우에는 식약처와의 논의를 거쳐 적용되지 않을 수도 있다. 이런 경우도 과거 대조군을 활용할 수 있도록 시험대상자를 선정한다든지, 치료효과 평가를 임상수행기관 외의 제3의 기관에서 평가위원회를 둬 객관적으로 평가하는 것과 같은 대안을 활용해 치료효과 탐색이 잘 조절된 임상시험(Well-controlled Clinical Study)에서 이뤄지도록 하는 것이 바람직하다.
 

 이와 함께 세포치료제를 허가받은 개발사가 수행할 3상 임상시험계획은 조건부 허가 신청 단계부터 유효성 평가변수, 평가방법, 가설, 환자 수 등 중요 사항에 대해 담당부서와 구체적으로 협의해야 한다. 허가 후 3상은 치료적 효과를 확증하는 임상시험(Confirmatory  Study)이므로, 대조군, 맹검, 무작위 평가 원칙들이 잘 반영돼 디자인되고, 다기관에서 수행되도록 해야 한다.
 

 3상 임상시험계획서는 치료적 탐색 임상시험의 유효성 평가변수들을 바탕으로 해당 질환에서 환자의 임상적 유익성(Clinical Benefit)을 가장 잘 판단할 수 있는 평가변수로 설정해야 하고, 이를 위해 해당 제품의 조건부 허가의 타당성을 자문받는 전문위원회 회의 개최 시 전문가들에게 3상 임상시험의 평가변수 등에 대해 같이 자문을 받을 수도 있다.
 

 아울러 허가규정(제24조4항)에 해당하는 세포치료제를 개발하고자 하면 개발 초기부터 허가담당부서와 개발계획에 대해 면밀히 상담하는 것이 유리하다. 조건부 허가 신청이 임박한 세포치료제의 경우 마중물 사업 중 '첨단바이오의약품 협의체' 구성을 특별히 신청해 허가를 위한 집중 지원을 요청할 수 있다.
 

 이 신청을 받은 식약처는 협의체 대상품목을 확대하기 위한 신청 지원기간이 아닌 경우에도 조건부 허가 신청이 예정된 세포치료제를 위해 새로운 협의체를 구성해 조기 품목허가에 필요한 여러 행정적 절차, 심사자료 준비, GMP평가 등 다양한 분야를 전방위로 지원할 예정이다.
 

 정지원 식약처 세포유전자치료제과장은 "이번 '세포치료제 조건부 허가 신청 가이드라인' 제정에 대해 의견이 있는 단체·법인이나 개인은 오는 7월 18일까지 의견서를 작성해 식품의약품안전평가원 세포유전자치료제과로 제출하면 된다"고 말했다.