바이오스타 "'조인트스템' 12월 조건부 시판 목표" 미국 2상 결과 국내 3상 조건부 시판허가 위한 자료로 제출
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2017-09-04 14:55:55
바이오스타 "'조인트스템' 12월 조건부 시판 목표"
미국 2상 결과 국내 3상 조건부 시판허가 위한 자료로 제출
김민건 기자 2017-08-29 06:14:53 |
자가 줄기세포를 활용해 중증 퇴행성관절염을 치료하는 치료제 조인트스템이 오는 12월 시판될지 주목된다.
네이처셀과 바이오스타 줄기세포연구소는 28일 서울시 여의도 켄싱턴호텔에서 자가지방 줄기세포 치료제 '조인트스템' 임상 성공 기자간담회를 열고 "올해 12월 국내 3상 조건부 시판을 목표로 한다"고 밝혔다.
네이처셀과 바이오스타 줄기세포연구소는 28일 서울시 여의도 켄싱턴호텔에서 자가지방 줄기세포 치료제 '조인트스템' 임상 성공 기자간담회를 열고 "올해 12월 국내 3상 조건부 시판을 목표로 한다"고 밝혔다.
▲ 라정찬 바이오스타 줄기세포기술원장 및 네이처셀 대표가 조인트스템 기자간담회에서 임상 결과를 설명하고 있다.
조인트스템은 자신의 줄기세포를 이용해 인공관절 수술없이 단 1회 주사로 중증 퇴행성 관절염 환자의 통증, 관절기능, 연골손상 증상을 회복시키는 치료제다. 자신의 세포를 활용하기에 면역거부 등 부작용 우려가 없다는 점을 장점으로 내세우고 있다.
현재 국내에서 임상 2b상, 미국 2상이 완료됐다. 바이오스타는 그동안 임상을 통해 신약에 대한 "안전과 신뢰가 충분하다는 판단 아래 행사를 가지게 됐다"며 간담회 개최 배경을 설명했다.
퇴행성 관절염은 무릎 연골이 닳아 뼈끼리 마찰을 일으켜 통증을 느끼는 질환이다. 증상별 1등급부터 4등급까지 나뉘며 3~4등급은 중증으로 분류된다.
2008부터 2013년까지 서울대 보라매 병원에서 18명을 대상으로 1상을 진행해 투여 6개월 뒤 관절 기능을 평가하는 워맥(WOMAC) 지수가 54에서 32로 감소했으며, 통증 지수인 VAS도 7.96에서 4.42로 낮아진 것으로 나타났다.
특히 지난 7월 1상에서 조인트스템을 처방한 환자 15명을 2년 간 추적한 결과를 발표했는데 인공수술 환자가 한 명도 발생하지 않아 2년 간의 유효성을 확인했다고 설명했다.
2016년에는 강동 경희대와 강남 세브란스에서 조인트스템 고용량(1억셀)을 24명에게 주사해 안전성과 유효성을 평가하는 2b상을 공개했다. 마찬가지로 1·2차 유효성을 평가해 워맥과 VAS 등 지수가 유의하게 감소한 결과가 나왔다.
미국에서는 지난 18일 제24차 나파 통증학회에서 조인트스템을 처방 받은 3등급 이상 중증 환자 19명을 대상으로 한 2상 데이터를 공개했다.
워맥과 VAS 지수, MRI개선도를 평가해 워맥 지수가 투여 6개월 후 36에서 11로 줄었다. VAS는 57에서 17로 낮아졌다. MRI상으로는 13명 중 6명이 개선을 보였다고 밝혔다.
바이오스타는 3등급 이상 중증환자를 대상으로 한 미국 2상 결과를 국내에서 3상 조건부 시판허가를 획득하기 위한 자료로 식약처에 제출한 상태다. 현재 검토 단계에 있다.
지난해 7월 식약처 고시가 변경돼 중증 비가역적 질환에 대해 3상 조건부 품목 허가가 가능해졌기 때문이다. 다만 지금까지 진행한 국내 1·2상에는 2등급 환자가 포함돼 고시 조건을 맞추지 못 했다.
라정찬 네이처셀 대표 및 바이오스타 줄기세포기술원장은 "조건부 허가 후 2019년까지 3상을 완료할 계획이다"며 "미국에서는 추가로 임상을 진행해 2018년 말까지 3상 승인을 거쳐 2021년 미국 출시를 목표로 하겠다"고 했다.
조인트스템의 예상 가격은 현재 투여가 가능한 일본을 기준으로 500만원 이상이 될 것으로 보인다.
한편 바이오스타와 네이처셀은 지난해 희귀질환 버거병 치료제 바스코스템을 개발한 알바이오가 각각 92%, 3%대 지분을 가지고 있다. 줄기세포를 활용한 치료제 개발에 주력하고 있다.
현재 국내에서 임상 2b상, 미국 2상이 완료됐다. 바이오스타는 그동안 임상을 통해 신약에 대한 "안전과 신뢰가 충분하다는 판단 아래 행사를 가지게 됐다"며 간담회 개최 배경을 설명했다.
퇴행성 관절염은 무릎 연골이 닳아 뼈끼리 마찰을 일으켜 통증을 느끼는 질환이다. 증상별 1등급부터 4등급까지 나뉘며 3~4등급은 중증으로 분류된다.
2008부터 2013년까지 서울대 보라매 병원에서 18명을 대상으로 1상을 진행해 투여 6개월 뒤 관절 기능을 평가하는 워맥(WOMAC) 지수가 54에서 32로 감소했으며, 통증 지수인 VAS도 7.96에서 4.42로 낮아진 것으로 나타났다.
특히 지난 7월 1상에서 조인트스템을 처방한 환자 15명을 2년 간 추적한 결과를 발표했는데 인공수술 환자가 한 명도 발생하지 않아 2년 간의 유효성을 확인했다고 설명했다.
2016년에는 강동 경희대와 강남 세브란스에서 조인트스템 고용량(1억셀)을 24명에게 주사해 안전성과 유효성을 평가하는 2b상을 공개했다. 마찬가지로 1·2차 유효성을 평가해 워맥과 VAS 등 지수가 유의하게 감소한 결과가 나왔다.
미국에서는 지난 18일 제24차 나파 통증학회에서 조인트스템을 처방 받은 3등급 이상 중증 환자 19명을 대상으로 한 2상 데이터를 공개했다.
워맥과 VAS 지수, MRI개선도를 평가해 워맥 지수가 투여 6개월 후 36에서 11로 줄었다. VAS는 57에서 17로 낮아졌다. MRI상으로는 13명 중 6명이 개선을 보였다고 밝혔다.
바이오스타는 3등급 이상 중증환자를 대상으로 한 미국 2상 결과를 국내에서 3상 조건부 시판허가를 획득하기 위한 자료로 식약처에 제출한 상태다. 현재 검토 단계에 있다.
지난해 7월 식약처 고시가 변경돼 중증 비가역적 질환에 대해 3상 조건부 품목 허가가 가능해졌기 때문이다. 다만 지금까지 진행한 국내 1·2상에는 2등급 환자가 포함돼 고시 조건을 맞추지 못 했다.
라정찬 네이처셀 대표 및 바이오스타 줄기세포기술원장은 "조건부 허가 후 2019년까지 3상을 완료할 계획이다"며 "미국에서는 추가로 임상을 진행해 2018년 말까지 3상 승인을 거쳐 2021년 미국 출시를 목표로 하겠다"고 했다.
조인트스템의 예상 가격은 현재 투여가 가능한 일본을 기준으로 500만원 이상이 될 것으로 보인다.
한편 바이오스타와 네이처셀은 지난해 희귀질환 버거병 치료제 바스코스템을 개발한 알바이오가 각각 92%, 3%대 지분을 가지고 있다. 줄기세포를 활용한 치료제 개발에 주력하고 있다.
김민건 기자 (kmg@dailypharm.com)
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